自闭症美国杜克大学自体脐带血治疗自闭症
何为自闭症
自闭症是一种神经系统失调导致的发育障碍。
目前我国平均每个孩子中就有一个患有自闭症，而美国平均每68个孩子中就有一个，全球自闭症患儿已经超过万。
虽然被称为“星星的孩子”，但其实他们并不见得喜欢这个显得很异类的称谓。他们其实更希望被当做一个弱化版的正常人，得到理解和包容。
目前，自闭症还没有完全治愈的方法。但干细胞在这一领域出现了一些颇具前瞻性的研究。
美国杜克大学正在开展一项II期临床试验，使用脐带血干细胞来治疗自闭症患者。这项临床试验分别与CordBloodRegistry、SmartCell等干细胞库进行合作。
萨特神经科学研究所儿科神经病学主任MichaelChez在下面这个视频中介绍了这一研究。
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使用自体脐带血治疗自闭症
前景回顾为孩子保存脐带血年，Anna和她的丈夫决定将他们儿子Ryan的脐带血保存在新英格兰脐带血库（NECBB）。两年后，他们也保存了女儿Sarah的脐带血。
不幸的是，Sarah在3岁时被诊断为自闭症。
1F自体脐血让患儿情况有所改善不过，Anna很快就想到了使用脐带血干细胞治疗自闭症的可能性，她加入了脸书群组，在互联网上了解干细胞治疗自闭症的各项研究进展，为Sarah寻找适合的治疗方法。
一年后，杜克大学开展的一项自体脐带血治疗自闭症的临床试验进入了Anna的视野，她联系到杜克大学，希望能让女儿参加这项临床试验。
文章截图
年6月，Sarah被杜克大学纳入临床试验，母女俩满怀希望前往北卡罗来纳州，随后在NECBB的协调下，Sarah的脐带血被安全及时运抵，她将使用自己的脐带血干细胞治疗自闭症了。
Sarah第一阶段的治疗于年2月完成，家人感觉Sarah没有任何变化。她的语言技能还是低于同龄人，她的绘画只是纸上简单的线条，她在社交方面也仍然有些笨拙。
由于这项临床试验是随机双盲对照交叉设计，所以Anna并不能确定Sarah的第一次治疗接受的是脐带血干细胞还是安慰剂，她推测可能是安慰剂。
Sarah第二阶段治疗后发生了戏剧性的改善。
在不到一年的时间里，Sarah的语言从两到三个单词组成的短句发展为16个单词组成的长句，她在纸上的涂鸦也变成了精致的花朵图案。此外，她发脾气的次数急剧下降，社交能力评估显示她“非常出色”。
杜克大学的临床试验结果显示，当单次剂量超过每公斤体重万个细胞时，静脉输注自体脐带血一年后，脑瘫患儿的运动功能获得了改善。
A：治疗1年后GMFM-66改变
B：治疗1年后PDMS-2改变
C：治疗1年后大脑连接改变
Sarah仍然处在学前个人教育计划（IEP）中，但她的母亲认为一切都变好了。
“虽然仍有一些障碍和发育迟缓，但Sarah各方面都有所改善。”Anna指出，女儿取得的进步让他们感到振奋。
Sarah的故事并未结束。
哥哥Ryan与她是HLA半相合，因此Ryan的脐带血干细胞也可用于延续她的治疗。今年5月，Anna为Sarah在杜克大学的一项扩大应用范围的临床试验中完成了注册，这项临床试验允许使用患者兄弟姐妹储存的脐带血干细胞。
“我们应该立即停止将这些干细胞（脐带血）当做医疗废物扔掉，它们是宝藏。我将孩子的脐带血储存下来，作为他们的一种保障。我压根不希望会需要用到这些干细胞。通过自体脐血库，我们有自己的干细胞供我们自己使用。现在，我很高兴我们做的这个决定（储存脐带血）。“Anna说。
NECBB已将兄妹的标本运往杜克大学，以便给Sarah提供进一步的治疗。Anna希望这能帮助Sarah在与自闭症的斗争中坚持下去。
现在的Sarah已经是一名5岁半的女孩。她在学校里茁壮成长，与朋友一起享受生活。
我们希望目前的研究能够取得成功，从而为全球的自闭症儿童带来突破性的治疗手段。
来源：成体干细胞国家地方实验室和互联网，如有侵权，请联系删除。
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