能提高神经母细胞瘤治疗效果的GD2抗体,

作者（排名不分先后）：

罗光睿（思路迪生物医药（上海）有限公司副总监）

李一先（美国马什菲尔德医疗系统儿科住院医生）

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最近几年，美国和欧洲相继批准了GD抗体用于高危型神经母细胞瘤（简称“神母”）患者的维持期治疗方案，显著提升了预防肿瘤复发或转移的效果。

然而，《柳叶刀·肿瘤学》最新发表的欧洲主导的临床试验结果显示，GD抗体联合高剂量白细胞介素-（IL-，以下简称“白介-”）与只使用GD抗体相比，二者治疗效果类似，而前者严重副作用则更多。

因此，欧洲的儿童肿瘤医生和研究者建议：标准的维持期治疗方案为GD抗体和异维A酸的联合用药，而不使用高剂量白介-。

那么，什么是高危型神经母细胞瘤？什么是GD抗体？这项试验说明了什么?

本文重点在于对最新的欧洲临床试验的介绍，同时与此前美国临床试验的结果进行对照。

图片来源：Unsplash

什么是高危型神经母细胞瘤？

神经母细胞瘤多发生在儿童身上，当未成熟的神经前体细胞不能分化成正常的成熟神经细胞，而是异常增生时导致的癌症。

神经母细胞瘤可以发生在身体的任何部位，但通常在腹部发现，其他常见的部位还有胸部、颈部、臀部、骨骼、骨髓和骨盆。

神经母细胞瘤的诊断年龄一般小于5岁，大多数在岁以下。在美国，每年大约有个孩子被确诊。

神经母细胞瘤分为低危、中危和高危，取决于孩子的发病年龄、肿瘤的特征和肿瘤是否扩散。

高危型神经母细胞瘤患者指的是肿瘤已经扩散的超过18个月龄的孩子，或者是只在局部患有肿瘤但携带高危基因突变MYCN。目前高危型神经母细胞瘤患者的长期生存率在40%左右，因此，针对高危型神母的新疗法和研究迫在眉睫。

4期神经母细胞瘤可能的转移部位

图片修改自UCSF小儿外科网站